Profylaktisk brug af rekombinant faktor VIII forebygger ledlidelser hos unge drenge med hæmofili A

Den 17 september, 2007. I følge en ny skelsættende undersøgelse offentliggjort i New England Journal of Medicine (NEJM) reducerer profylaktiske (forebyggende) infusioner af rekombinant faktor VIII (rFVIII) risikoen for at børn med hæmofili A udvikler ledskader i forbindelse med blødninger i leddene. Resultaterne fra den første og eneste randomiserede, prospektive undersøgelse, som sammenligner profylaktisk ⁱ behandling med episodisk behandling (behandling hvor man skønner der er et akut behov)ⁱⁱ af børn med hæmofili A, viste, at 93 % af børnene, som fik profylaktisk behandling med rekombinant faktor VIII havde normale led i en alder af 6 år sammenlignet med kun 55 % i gruppen, der fik episodisk behandling.

”Vores resultater viser for første gang, at profylakse, som er påbegyndt i alderen mellem 6 og 30 måneder, er effektiv i forebyggelsen af ledblødninger og bevaringen af ledfunktionen hos unge drenge med hæmofili A. Disse resultater giver sundhedspersonalet – såvel som forældre til børn med hæmofili A – solide oplysninger til vejledning om optimal behandling”, siger Marilyn Manco-Johnson, MD., den ansvarlige læge for undersøgelsen og leder af Mountain States Regional Hemophilia and Thrombosis Center ved University of Colorado at Denver and Health Sciences Center.

Ledskader forårsaget af gentagen blødning i leddene – oftest omtalt som hæmofiliarthropati – er en af de mest invaliderende og omkostningstunge konsekvenser af hæmofili A. Det kan resultere i langvarig inflammation og nedbrydning af leddet og i sidste ende føre til tab af mobilitet. ⁱⁱⁱ Tidligere retrospektive patientundersøgelser har dog antydet, at regelmæssige, forebyggende infusioner af faktor VIII, som er blevet givet til unge patienter, før de udvikler permanente ledskader, kan reducere risikoen for hæmofiliarthropati. ^iv,v Den randomiserede, kontrollerede, kliniske undersøgelse, som er blevet offentliggjort i NEJM giver det indtil nu bedste medicinske bevis for forskelle i ledudvikling i forbindelse med profylaktisk og episodisk behandling.

En undergruppe af patienterne i undersøgelsen blev identificeret med ledskader på trods af fravær eller lav forekomst af tydelige blødninger i disse led. Forskerne foreslår, at subkliniske blødninger – blødninger, som er asymptomatiske og ofte ikke opdages – spiller en rolle i udviklingen af ledskader. Man forestiller sig, at subkliniske blødninger kan forebygges gennem profylaktisk infusion.

Tidlige tegn på ledskader blev opdaget i undersøgelsen ved brug af avanceret magnetresonansundersøgelse (MRI). Det sidste år, hvor patienterne deltog i undersøgelsen (ved omkring 5 eller 6 års-alderen), var led- og bruskskader signifikant større hos den episodiske gruppe sammenlignet med den profylaktiske gruppe.

Deltagerne i den 5-årige kliniske undersøgelse, kendt som ”Joint Outcome Study”, anvendte produktlinjen Kogenate ^®, en rekombinant faktor VIII-behandling til behandling af hæmofili A. Multicenterundersøgelsen involverede 15 akademiske og større behandlingsinstitutioner fordelt på hele USA og inkluderede samarbejde med Centers for Disease Control and Prevention og National Institutes of Health.


Referanser:
ⁱProfylakse – Regelmæssige, kontinuerlige infusioner til forebyggelse af blødningsepisoder og udviklingen af ledlidelser.
ⁱⁱEpisodisk behandling ved behov – behandles på tidspunktet for og imod en blødning.
ⁱⁱⁱManco-Johnson M, et al. Children with hemophilia. Seminars in Thrombosis and Hemostasis. 2003; vol. 29, number 6: 585-594.
^ivNilsson IM, et al. Twenty-five years' experience of prophylactic treatment in severe haemophilia A and B. J Intern Med 1992; 232:25-32.
^vManco-Johnson M, et al. Results of secondary prophylaxis in children with severe hemophilia. Am J Hematol 1994; 47: 113-117.


For yderligere information kontakt venligst:
Anna-Carin Stark, Communication Manager
Bayer Schering Pharma
Tfn: +46 8 580 223 49, +46 732 096 471
e-post: anna-carin.stark@bayerhealthcare.com

  Pressemeddelelse som PDF